中國加快新藥審批，初創藥企伺機而動

旨在將尖端藥物更快推向市場的關鍵改革，尚未令虧損的初創企業出現巨大反彈

重點：

• 新的快速審批系統可使尖端藥物更快進入市場
• 初創企業可以受益於更快的審批程序，實現與大型外國藥企的合作

藍少虎

近來，一項旨在加快中國新藥開發和審批的監管改革受到了全球製藥巨頭和國內初創企業的歡迎，它們希望將其最新的尖端療法更快帶給中國患者。

但到目前爲止，中國《藥品管理法》（DAL）和《藥品注册管理辦法》（DRR）近二十年來最大的修訂，對新的化學創新藥和生物製劑産生了喜憂參半的結果。藥物信息協會（Drug Information Association）2月號的《全球論壇》（Global Forum）指出，自從新的《藥品管理法》於2019年12月生效，新的《藥品注册管理辦法》於2020年7月生效之後，在這不長的時間裏，此類前沿産品的審批實際上從2019年的53個下降到去年的46個。

這些變化也尚未能點燃許多年輕的能從變化中獲益的公司，帶來股票的大幅上漲，這表明如果這些公司能够在未來幾年利用好新規則，那麽它們的股票價格還有相當大的上升空間。這類初創企業通常需要許多年才能實現盈利，而這些變化則可以幫助它們大大縮短這一進程。

儘管起步慢於預期，但本土和國際製藥公司都在排隊，想要抓住這個機會。根據一些估算，到2023年，中國創新藥物的年銷售額將達到1600億美元以上，約佔全球市場的30%。

傳奇生物（Legend Biotech，納斯達克：LEGN）開發用於治療癌症的創新細胞療法，是最早抓住改革機會的公司之一。去年8月，即新法規生效後一個月，該公司的主要候選藥物西達基奧侖賽（ciltacabtagene autoleucel）獲得了“突破性治療藥物”資格的認定，該藥物可治療復發或難治性多發性骨髓瘤。

傳奇生物是香港上市的金斯瑞生物科技（Genscript Biotech Corp.，港交所：1548）的美國子公司，它取得的“突破性治療藥物”資格是兩個新的藥物審批快速通道之一。根據公司的一份聲明，這種資格認定的目的是加快藥物審評程序，針對的是用於治療嚴重疾病且尚無有效治療的藥物，而且初步證據顯示它比現有的治療方案有優勢。

取得這一認定的藥物，有資格接受國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）的快速審查，然後他們會爲申請人提供及時的建議，以加快審批和上市進程。

另一個新通道則爲應對公共衛生危機類藥物提供了一個“特別審查”程序。法律服務公司盛德律師事務所（Sidley Austin LLP）稱，這補充了現有的兩個類似通道：“附條件批准”和“優先審評”，後兩個在過去幾年中應用於孤兒藥和創新腫瘤藥物等特定藥品的審批。

新通道將大大縮短提交優先審查和批准的藥物的流轉時間，得以在130天內完成。澳大利亞貿易和投資委員會（Australian Trade and Investment Commission）在對此發表評論時表示，滿足緊急臨床需求和針對罕見疾病的進口藥物，流程會更快，最短爲70天。

對於像傳奇生物這樣的年輕初創企業，這一資格的認定可以通過幫助它們推出新産品，從而更快實現盈利，在相當程度上提升它們的前景。傳奇生物在2020年6月通過IPO募集了4.238億美元。

實現盈利

似乎是爲了證明更快獲利的潜力，股票信息網站Simply Wall Street周一發布的一份報告稱，根據四名分析師的共識，傳奇生物已經接近收支平衡。他們預計該公司明年將出現虧損，但在2023年將實現1.83億美元的首次盈利。

自去年8月獲得“突破性”資格認定以來，傳奇生物的股價上漲了15%，落後於大盤27%的漲幅。不過，投研公司Zacks Equity Research上周五指出，該股在過去四周上漲了32.3%，表明股價可能會出現一次突破性上漲。

在傳奇生物獲得“突破性”資格後，美國製藥巨頭安進（Amgen，納斯達克：AMGN）開發的治療轉移性非小細胞肺癌（一種最常見的肺癌形式）藥物也獲得了同樣的資格，信達生物製藥（Innovent Biologics，港交所：1801）治療非霍奇金淋巴瘤和自身免疫性溶血性貧血的藥物也在三月獲得了類似認定。

自從3月30日宣布獲得“突破性”地位後，信達的股價上漲了約14%（該公司與傳奇生物一樣，目前還處於虧損狀態），遠高於同期大盤不到1%的漲幅。

根據Pharmaceutical-technology.com上個月的一份報告，“突破性治療藥物”稱號的最大受益者是外國企業，在2020年至2021年4月20日這個時間段裏，該認定58%的獲得者是外國公司。其他的42%是中國企業。

全球受益者包括阿斯利康（AstraZeneca，倫交所：AZN）和賽諾菲（Sanofi，巴黎泛歐交易所：SAN）共同開發的藥物nirsevimab，這是一種長效抗體，可爲嬰兒提供呼吸道合胞病毒（RSV）免疫，這種病毒會導致包括毛細支氣管炎和肺炎在內的季節性流行病。

修訂後的條例中另一個重要內容是，自2020年7月1日起在全國範圍內擴大藥品上市許可持有人（MAH）制度，它可以追溯到2015年的一個試點方案。這使得新藥的生産可以外包給合同製造商，包括外國公司。而在此之前，只有實際的生産商才能申請新藥的批准。

爲製藥行業提供服務的Neuland Laboratories在2020年7月的一份報告中說，“資源較少的小公司可以將注意力不用再放在建設産能的必要性上，轉而專注於自己的專業領域。”

勃林格殷格翰生物藥業（中國）（Boehringer Ingelheim Biopharmaceuticals）於2019年12月成爲在修訂後的MAH體系下獲批的首家跨國藥企合同製造商，也就是《藥品管理法》生效的那個月。該公司獲准爲百濟神州（BeiGene，港交所：6160）的單克隆抗體替雷利珠單抗（tislelizumab）提供生産服務。

從股價來看，百濟神州可能是這些變化最明顯的受益者之一。自從在修訂後的MAH制度下獲批以來，它在香港上市的股票已經上漲了一倍多，相比之下，大盤在這段時間的漲幅約爲10%。

“新的MAH系統將對整個行業産生巨大影響，”2020年4月版《全球論壇》的一篇報道稱。“資源較爲有限的初創企業，可以在非常早期的階段首先專注於其專業化、差异化的專業知識，而不是擔心産能問題。”

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